Científicos logran corregir el ADN mitocondrial y abren nueva vía contra enfermedades incurables
Tiempo de lectura: 2 minutos Un equipo de investigadores de Países Bajos atravesó la doble membrana que protege a la mitocondria, modificando el ADN mitocondrial, algo que era imposible hasta ahora.
Un equipo científico de Países Bajos logró un avance histórico al corregir mutaciones dañinas en el ADN mitocondrial de células humanas. Utilizando una precisa herramienta de edición de bases, este avance abre una prometedora vía para desarrollar terapias contra una serie de enfermedades genéticas raras que, hasta ahora, no tenían cura.
Con este logro, los investigadores del Centro de Medicina Regenerativa de Utrecht han superado una de las barreras más complejas de la terapia génica. A diferencia del ADN nuclear, el ADN mitocondrial había sido inaccesible para herramientas como el CRISPR, pero esta nueva técnica cambia radicalmente el panorama.
Nueva herramienta para el ADN mitocondrial
Las mitocondrias, conocidas como las «centrales energéticas» de las células, poseen su propio material genético. Las mutaciones en este ADN pueden causar graves enfermedades hereditarias, cáncer y otros trastornos asociados al envejecimiento. Sin embargo, la tecnología CRISPR, que ha revolucionado la edición del ADN del núcleo celular, no puede atravesar la doble membrana que protege a las mitocondrias, dejando a miles de pacientes sin opciones terapéuticas.
Para sortear este obstáculo, el equipo neerlandés empleó un editor de bases llamado DdCBE. Esta herramienta de alta precisión permite modificar una sola «letra» del código genético sin necesidad de cortar la hebra de ADN, un método mucho menos invasivo y más seguro.
Para probar su eficacia, los científicos crearon un modelo de enfermedad mitocondrial utilizando organoides de hígado humano. Primero, introdujeron una mutación específica en el ADN mitocondrial de las células. Luego, utilizando el mismo editor DdCBE, demostraron que podían revertir el error. El éxito fue replicado en células de piel extraídas de un paciente con el síndrome de Gitelman, una grave enfermedad congénita, logrando restaurar la función mitocondrial.
El futuro de la edición mitocondrial
El potencial de este avance, que ha sido publicado en la revista Plos Biology, no se limita al laboratorio. Pensando en su futura aplicación en pacientes, los investigadores probaron métodos de administración más seguros y eficientes. En lugar de usar ADN para transportar el editor, utilizaron ARNm encapsulado en nanopartículas lipídicas, una tecnología similar a la de algunas vacunas contra el COVID-19. Los resultados mostraron una mayor eficacia y menor toxicidad para las células.
Aunque los autores señalan que se detectaron mínimos cambios no deseados (fuera del objetivo), la alta especificidad de la técnica es un gran paso adelante con un avance que va más allá de modelar enfermedades con mayor precisión, sino que también entrega nuevas luces para el futuro tratamiento de patologías que hoy no se pueden tratar.
