Edición genética CRISPR: El tratamiento de ADN que abre un nuevo futuro para la medicina
Tiempo de lectura: 2 minutos A propósito del reciente caso de modificación de ADN en un paciente de Estados Unidos, el director del Centro IMPACT de la Universidad de los Andes, Maroun Khoury, reflexionó sobre el escenario de la tecnología de vanguardia en Chile.
La tecnología en la medicina avanza a grandes pasos. Hoy, cortar y pegar ADN, ya es una realidad. El reciente caso del bebé, conocido como KJ que fue diagnosticado con un trastorno raro, llamado deficiencia grave de carbamoilfosfato sintetasa 1 (CPS1), llamó la atención de la comunidad científica al ser tratado con una terapia que permite modificar el ADN.
Se trata de CRISPR, una revolucionaria técnica que consiste en una «tijera genética» que se encarga de reconocer la zona donde debe operar, es decir, cortar o reemplazar el gen defectuoso.
De acuerdo con el director del Centro IMPACT de la Universidad de los Andes, Maroun Khoury, «hablamos de un caso de éxito pero que no fue el primer niño tratado, habían dos gemelos en 2018 tratados por un investigador chino que fue contra ético, que fue innecesario y que fue sancionado por la comunidad científica (…). Hoy estamos hablando del primer caso, pero también hecho con la normativa».
El equipo científico creó el modelo en un sistema cultivo celular del hígado, generando células mutadas que contenían la misma enfermedad. Luego, probaron la tecnología CRISPR para analizar cómo corregir las células dañadas. «Va a buscar dónde está la mutación, porque son secuencias que se conocen entre ellas y así, de manera muy precisa pueden llegar y hacer la corrección o reparo necesario«, explica Khoury.
En sólo seis meses, los investigadores lograron validar y aplicar esta terapia en el menor de edad, algo que, para Khoury es algo «muy rápido».
¿Se puede replicar esta terapia en Chile?
Las terapias avanzadas, como CRISPR, requieren una «cadena de eventos que permiten llegar al paciente, desde la idea hasta el tratamiento», lo que exige un alto rendimiento y calidad de laboratorios, con una buena práctica de laboratorio.
En el contexto nacional, es posible adaptar una terapia avanzada si se considera un sistema de «cadena» que incluya investigadores, laboratorios y centros de investigación de vanguardia.
«Necesitamos modificar nuestros laboratorios actuales. Necesitamos un lugar donde podemos producir este tratamiento de grado clínico, eso requiere que este recinto sea aprobado por la agencia regulatoria, en este caso el Instituto de Salud Pública (ISP). En tercer lugar, se requiere un equipo clínico científico, con coordinadores de ensayo clínico que ayuden a implementar esos ensayos en Chile. Entonces estamos hablando de una cadena completa», enfatiza el investigador.
Finalmente, el director apuesta por la terapia celular, algo más accesible que permitiría modificar las células. «Lo que hoy queremos apuntar es algo mucho más avanzado».
