Terapia génica restaura la audición en el 90% de los participantes de un ensayo clínico
Tiempo de lectura: 2 minutos Un estudio revela que una sola inyección logró devolver la audición a niños y adultos con sordera hereditaria, con resultados que se mantuvieron por más de dos años.
Un equipo internacional de investigadores logró restaurar la audición en el 90% de los participantes de un ensayo clínico utilizando una avanzada terapia génica. Este avance ofrece el seguimiento más prolongado registrado, con pacientes que mantienen su capacidad de oír tras dos años y medio del tratamiento.
El estudio, liderado por científicos del Mass General Brigham (Estados Unidos) y el Hospital Eye & ENT de la Universidad de Fudan (China), se centró en una forma específica de sordera denominada sordera autosómica recesiva 9 (DFNB9). Esta condición es causada por mutaciones en el gen OTOF, responsable de producir la proteína otoferlina, esencial para que las células del oído interno transmitan señales sonoras al cerebro.
Las mutaciones genéticas están detrás del 60% de los casos de pérdida auditiva presentes al nacer. En el caso de la DFNB9, la falta de otoferlina provoca una sordera profunda desde la infancia. Sin embargo, debido a que el problema reside en un solo gen defectuoso, esta condición se convirtió en el candidato ideal para la intervención con biotecnología de vanguardia.
¿Cómo funciona el tratamiento para la sordera genética?
La terapia consiste en una inyección única en el oído interno. Los científicos utilizan un virus inofensivo (vector viral) que actúa como «transporte» para introducir una copia funcional del gen OTOF directamente en las células ciliadas. Una vez allí, el gen permite que el organismo comience a producir la proteína faltante, permitiendo que el sistema auditivo «se encienda» por primera vez.
«Es extraordinario ver cómo los pacientes pasan de la sordera total a poder oír», destacó Zheng-Yi Chen, investigador principal del estudio. Chen subrayó que esta recuperación no solo se traduce en la captación de sonidos, sino en la capacidad de desarrollar y utilizar el habla en niños que nunca antes habían escuchado una palabra.
Resultados prometedores
El ensayo contó con 42 participantes, incluyendo bebés y adultos de hasta 32 años. De ellos, 36 recibieron el tratamiento en un oído y seis en ambos. Los resultados mostraron que la gran mayoría experimentó una mejora significativa en las semanas posteriores a la intervención. Los datos revelaron también que los niños más pequeños y aquellos tratados en ambos oídos obtuvieron las mejores puntuaciones en el desarrollo del lenguaje.
Otro de los hallazgos fue que dos de los tres adultos tratados mostraron una recuperación auditiva relevante. «Esto sugiere que el sistema auditivo humano puede ser más flexible de lo que esperábamos», afirmó Chen.
Respecto a la seguridad, el equipo médico informó que no se observaron efectos secundarios graves. Actualmente, los investigadores ya trabajan para ampliar este enfoque a otras causas genéticas de sordera y planean iniciar nuevos ensayos en Estados Unidos.
